「酵素補充療法（ERT）のグローバル市場：製品種類別、エンドユーザー別、地域別（北米、ヨーロッパ、アジア太平洋、中南米、中東、アフリカ）2024–2032」調査資料を販売開始
株式会社マーケットリサーチセンター
公開日：2025/4/25
（株）マーケットリサーチセンタ－（本社：東京都港区、グローバル調査資料販売）では、「酵素補充療法（ERT）のグローバル市場：製品種類別、エンドユーザー別、地域別（北米、ヨーロッパ、アジア太平洋、中南米、中東、アフリカ）2024–2032」調査資料の販売を2025年4月25日に開始いたしました。世界の酵素補充療法（ERT）市場規模（国内市場規模を含む）、動向、予測、関連企業の情報などが盛り込まれています。
■レポート概要
第1章：調査背景・目的
近年、希少疾患領域における治療アプローチとして、酵素補充療法（Enzyme Replacement Therapy；ERT）は、ライソソーム病や代謝異常症に対する標準治療として確立されつつあります。これまで根治的治療法が限られていたこれらの疾患は、患者のQOL（生活の質）低下や寿命短縮を招く深刻なものですが、ERTの登場により病態の進行抑制や症状改善が可能となり、多くの患者・医療機関から期待が寄せられています。本報告書は、世界各地域におけるERT市場の現状を詳細に把握し、製品ポートフォリオやエンドユーザー動向、規制環境、競合環境を多角的に分析することで、製薬企業、臨床医、投資家、規制当局などステークホルダーの戦略的意思決定を支援することを目的としています。
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第2章：調査範囲と市場概要
本調査の対象期間は、過去実績（2019～2023年）および予測期間（2024～2031年）です。世界のERT市場規模は、2023年に約130億米ドル規模と推計され、今後、年平均成長率（CAGR）約7.5％で拡大し、2031年には約230億米ドルに到達すると見込まれます。対象製品は、ゴーシェ病、ファブリー病、ポンペ病、ムコ多糖症（MPS）I/II/III/IV/Vなどの適応を有する既承認薬と、臨床開発中の後発品・新規酵素製剤、PEG化酵素、組換え型ヒト酵素製剤などを含みます。市場規模推計には、各適応症件数、治療単価、保険償還率、地域別導入状況を反映した独自モデルを採用しました。
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第3章：市場定義とセグメンテーション
本報告書における「酵素補充療法市場」は、ライソソーム蓄積障害や代謝異常症に対し、欠損または機能不全のヒト酵素を外部から補充する治療全体を指します。セグメンテーションは以下のとおりです。
• 適応症別：ゴーシェ病、ファブリー病、ポンペ病、ムコ多糖症（I～V型）、LAL欠損症、GM2ガングリオシドーシスなど
• 製品タイプ別：リコンビナント酵素製剤、PEG化酵素、組換え型融合酵素、ナノキャリア酵素製剤
• 投与方式別：静脈内投与（IV）、皮下注射（SC）
• エンドユーザー別：大学病院・専門医療機関、小児病院、神経内科クリニック、在宅医療・訪問医療
• 地域別：北米、欧州、アジア太平洋、ラテンアメリカ、中東・アフリカ
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第4章：市場ダイナミクス（推進要因と阻害要因）
【推進要因】
1. 希少疾患に対する政府や患者団体の支援強化と保険償還制度の整備。
2. ERTの臨床効果に関するエビデンス増加による医療機関での採用拡大。
3. PEG化や糖鎖修飾による半減期延長技術、ナノキャリア技術の導入で投与頻度低減と副作用軽減が進展。
4. バイオシミラーの登場によるコスト競争力向上と治療アクセス拡大。
【阻害要因】
1. 高額薬価による保険財政へのインパクトと新興国でのアクセス制限。
2. ERT非適応の中枢神経症状改善が困難であることから、NSD向け代替治療（遺伝子治療、基質減少療法）との競合。
3. 長期静脈投与に伴う患者負担とアドヒアランス低下リスク。
4. 市場参入障壁の高さ（製造・品質管理コスト、規制承認プロセスの複雑化）。
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第5章：製品タイプ別動向
リコンビナント酵素製剤
従来から承認される主要製品群で、ゴーシェ病やファブリー病で標準治療薬として広く使用。製造技術の最適化でコスト低減が進む一方、免疫原性リスク管理が課題。
PEG化酵素
半減期延長により投与頻度が週1回程度に低減可能。ポンペ病やMPS向けに臨床開発中で、承認後はアドヒアランス向上が期待されます。
組換え型融合酵素
Fc融合や糖鎖改変技術により、細胞内送達効率や組織特異的分布を高めるアプローチで、難治性神経症状への効果検証が進行。
ナノキャリア酵素製剤
リポソームやナノ粒子を用いたドラッグデリバリーシステム（DDS）により、血液脳関門（BBB）通過性を向上させ、中枢神経系への酵素送達を狙う製品群が研究段階。
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第6章：適応症別動向
ゴーシェ病
患者数が最も多く、既承認薬による売上規模が最大。第Ⅰa/Ⅰb型向けEOW（隔週）投与や、SC移行試験が臨床進行中。
ファブリー病
腎・心血管・疼痛症状管理を目的としたERTが中心。オルガネラターゲティング強化型酵素の臨床第III相試験が複数進行。
ポンペ病
呼吸・筋力低下予防に向けた高用量ERTが承認され、一部患者で呼吸機能改善が報告。中枢症状対応品の開発が急務。
ムコ多糖症（MPS）
各型でサブタイプ別に承認薬が異なるため、MPS I～VIをカバーするパイプライン製品の需要が高い。治験薬は多くがプレナイダンス段階。
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第7章：流通チャネル別動向
病院・クリニック直接供給
希少疾患治療薬であるため、大学病院や専門クリニックが主要チャネル。専用スペシャリスト看護師による点滴管理が求められます。
スペシャリティファーマシー
在宅投与を支援するため、自宅でのSC投与キットと専門薬剤師がセットで提供。バーチャルケアや遠隔モニタリングが導入。
オンライン調剤サービス
特殊輸送要件をクリアしたコールドチェーン物流と、定期配送システムを組み合わせ、地方在住患者のアクセス改善を図るモデルが拡大。
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第8章：地域別分析
北米
最大市場で、米国FDA承認済み製品が複数。保険償還制度の多様性と高価格設定が市場規模を牽引。
欧州
欧州医薬品庁（EMA）承認後、各国公的医療保険でカバー。生物医薬品指令に基づく互換性評価や早期市場アクセス制度（PRIME）が適用。
アジア太平洋
日本は高齢化と健康保険制度の整備で市場成熟度が高い。中国は承認プロセス短縮やHainan自由貿易港モデルで採用促進。
ラテンアメリカ
ブラジル、メキシコでの希少疾患法制定が進展。公的・私的保険での償還格差が課題。
中東・アフリカ
GCC諸国での富裕層向け治療需要が増加。その他地域では稀少疾患に対する医療インフラ整備が遅れ、市場浸透は初期段階。
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第9章：競合環境と主要企業プロファイル
主要プレイヤーには、サノフィ（ゴーシェ病、ファブリー病、ポンペ病）、ロシュ（ムコ多糖症）、アストラゼネカ（第II世代酵素）、ジョンソン・エンド・ジョンソン（臨床開発パートナーシップ）、ブリストル・マイヤーズ スクイブ（PEG化技術）などがあり、それぞれR&D投資、M&A、ライセンス契約によりパイプライン拡充と市場シェア維持を図っています。各社の売上比率、2019～2023年の導入実績、パイプライン開発ステータス、戦略的提携状況を網羅的に分析し、競合ダッシュボードとして可視化しました。
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第10章：市場予測と将来展望
今後の市場を牽引する技術・トレンドとして、バイオシミラーの実用化、PEG化酵素の承認加速、細胞透過性ペプチド融合技術による中枢神経疾患対応、遺伝子治療との併用戦略、高度なDDS（ドラッグデリバリーシステム）の導入が挙げられます。これらにより、2031年までCAGR約7.5％で成長し、市場規模は約230億米ドルに達すると予測します。また、患者データプラットフォームやリアルワールドエビデンスの活用が治療ガイドライン改訂を促し、新たな適応症拡大や投与プロトコル最適化につながる見込みです。
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第11章：調査手法と前提条件
本報告書は、主要製薬企業や希少疾患医療機関への一次調査（インタビュー、アンケート調査）および、企業公表資料、学会発表、政府・業界団体レポート、市場調査機関データを統合・精査して作成しました。市場規模推計モデルには、適応症別患者数予測、治療単価推移、保険償還比率、製造・物流コスト、規制承認リードタイム、パイプライン進捗状況など複数の定量パラメータを組み込み、感度分析により予測精度を担保。ベースケース、楽観ケース、悲観ケースの3シナリオを設定し、前提条件の透明性を確保しています。本報告書がステークホルダーの戦略立案および投資判断に資する信頼性の高い市場インテリジェンスとなることを期待します。
■目次
1. 第1章 序章：調査背景と目的
- 1.1 調査背景
- 1.1.1 希少疾患治療市場におけるERTの位置付け
- 1.1.1.1 先進医療技術としての歴史的経緯
- 1.1.1.2 公的医療保険制度への影響
- 1.1.1.3 バイオ医薬品規制の変化と市場適合
- 1.1.2 対象疾患の人口動態と診断率推移
- 1.1.2.1 ゴーシェ病、ファブリー病、ポンペ病など主要疾患の罹患率
- 1.1.2.2 新規診断技術による早期発見率の向上
- 1.1.2.3 新興国市場における診断インフラ整備状況
- 1.1.3 製剤開発技術の進化と製品ポートフォリオ多様化
- 1.1.3.1 酵素設計・遺伝子組み換え技術の高度化
- 1.1.3.2 ペグ化・ナノ粒子担体システム応用事例
- 1.1.3.3 持続放出型製剤・自己注射キットの開発動向
- 1.2 調査目的
- 1.2.1 グローバル市場規模および2030年までのCAGR予測
- 1.2.2 製品別・疾患別市場シェアの可視化
- 1.2.3 主要メーカー戦略と競争環境の整理
- 1.2.4 地域別需要ドライバーと参入障壁の分析
- 1.3 調査範囲
- 1.3.1 対象製品：従来型ERT、ペグ化ERT、融合タンパクERT
- 1.3.2 対象疾患：ゴーシェ病、ファブリー病、ポンペ病、ムコ多糖症群、他希少疾患
- 1.3.3 対象地域：北米、欧州、アジア太平洋、ラテンアメリカ、中東・アフリカ
- 1.3.4 流通チャネル：病院内薬局、専門クリニック、CRO・CDMO、オンライン調剤サービス
- 1.3.5 調査期間：2018–2024年の実績、2025–2030年の予測
- 1.4 調査手法
- 1.4.1 二次データ収集：企業IR、国際保健機関報告、市場調査レポート
- 1.4.2 定量調査：売上高、出荷量、平均販売価格の統計分析
- 1.4.3 定性調査：専門医、業界アナリストへのインタビュー
- 1.4.4 市場予測モデル：時系列回帰分析、シナリオプランニング
- 1.4.5 信頼性担保策：データクロスチェックと外部レビュー
- 1.5 用語定義
- 1.5.1 ERT関連用語（酵素活性単位、免疫原性、半減期 他）
- 1.5.2 医療経済用語（QALY、ICER、HTA、PBM 他）
- 1.5.3 バイオ医薬品規制略語（FDA、EMA、PMDA、MHLW 他）
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2. 第2章 市場動向分析：マーケットダイナミクス
- 2.1 市場ドライバー
- 2.1.1 希少疾患支援政策の立案と助成金拡充
- 2.1.1.1 国家レベルのオーファンドラッグ優遇策
- 2.1.1.2 診断・治療補助金プログラムの展開
- 2.1.1.3 患者団体によるアドボカシー活動
- 2.1.2 バイオ医薬品製造技術のコスト削減
- 2.1.2.1 連続生産プロセスの導入効果
- 2.1.2.2 バイオリアクター効率化によるスケールメリット
- 2.1.2.3 CDMO活用による開発リードタイム短縮
- 2.1.3 患者アウトカム重視の治療ガイドライン改訂
- 2.1.3.1 臨床試験エンドポイントの再定義
- 2.1.3.2 遠隔モニタリング・デジタルバイオマーカー
- 2.1.3.3 リアルワールドエビデンス（RWE）の活用拡大
- 2.2 市場抑制要因
- 2.2.1 高額治療費と支払い能力のミスマッチ
- 2.2.2 保険償還プロセスの複雑化とコスト負担
- 2.2.3 長期投与による免疫原性・副作用懸念
- 2.2.4 後発医薬品・バイオシミラーの参入プレッシャー
- 2.3 市場機会
- 2.3.1 バイオシミラー開発による治療アクセス拡大
- 2.3.1.1 主要プレイヤーのライセンス契約動向
- 2.3.1.2 価格競争による保険適用範囲拡大
- 2.3.2 併用療法開発（ERT＋基質低減療法）
- 2.3.2.1 基質低減薬の承認状況と併用試験
- 2.3.2.2 臨床アウトカム改善事例
- 2.3.3 経口・皮下投与型酵素製剤の臨床開発
- 2.3.3.1 自己注射ペン・経口送達技術の耐久性
- 2.3.3.2 患者利便性向上による服薬アドヒアランス改善
- 2.4 技術トレンド
- 2.4.1 融合タンパクエンハンサー技術（Fc融合、アルブミン融合）
- 2.4.2 PEG修飾・ポリエチレングリコール化による体内持続性向上
- 2.4.3 ナノパーティクル担体による細胞内送達強化
- 2.4.4 mRNA技術応用による一過性ERT概念
- 2.5 市場リスクと課題
- 2.5.1 開発費高騰とROI回収リスク
- 2.5.2 グローバル規制調和の遅れによる承認遅延
- 2.5.3 生産スケールアップ時の品質管理負荷
- 2.5.4 患者プライバシー・データガバナンス課題
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3. 第3章 製品タイプ別市場分析
- 3.1 従来型静注用ERT製剤
- 3.1.1 主力製品ラインナップと製剤形状比較
- 3.1.2 溶解・希釈手順の簡素化技術
- 3.1.3 凍結乾燥品 vs. 液剤の保管および輸送要件
- 3.2 ペグ化ERT製剤
- 3.2.1 PEG分子量別体内動態特性
- 3.2.2 減感作プロトコルと副作用プロファイル
- 3.2.3 適応疾患拡大の臨床試験動向
- 3.3 融合タンパクERT製剤
- 3.3.1 Fc融合型製剤の長期半減期化メカニズム
- 3.3.2 アルブミン融合型による微小アンカー戦略
- 3.3.3 免疫原性評価とヒト化抗体技術
- 3.4 皮下・経口送達型ERT候補製剤
- 3.4.1 自己注射ペンシステムの安全性設計
- 3.4.2 エンキャプスレーション技術による消化管安定性
- 3.4.3 初期臨床フェーズI/II試験結果
- 3.5 バイオシミラーERT製剤
- 3.5.1 主要バイオシミラー製品発売状況
- 3.5.2 規制省令下での比較臨床試験要件
- 3.5.3 コスト優位性と採用動向
- 3.6 ハイブリッド・コンビネーション製剤
- 3.6.1 ERT＋基質低減薬固定用複合カートリッジ
- 3.6.2 ポート・Catheter併用デリバリーシステム
- 3.6.3 併用製剤の輸送・保管チャレンジ
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4. 第4章 疾患別市場分析
- 4.1 ゴーシェ病用ERT市場
- 4.1.1 適応サブタイプ別需要動向（Type 1/Type 2/Type 3）
- 4.1.2 主要製品比較：Imiglucerase、Velaglucerase、Taliglucerase
- 4.1.3 新規経口療法との競合・協調関係
- 4.2 ファブリー病用ERT市場
- 4.2.1 Agalsidase alpha/beta製剤の市場シェア
- 4.2.2 クリニカルプロファイルとアドヒアランスデータ
- 4.2.3 遺伝子治療アプローチの競合展開
- 4.3 ポンペ病用ERT市場
- 4.3.1 Alglucosidase alfa製剤の需要推移
- 4.3.2 高用量療法・早期診断プログラム効果
- 4.3.3 筋力改善アウトカムと健康経済評価
- 4.4 ムコ多糖症群（MPS）用ERT市場
- 4.4.1 各MPSサブタイプ別治療薬発売状況
- 4.4.2 ペグ化Fusion製剤導入後の市場変遷
- 4.4.3 臨床アウトカム向上を示すリアルワールドデータ
- 4.5 その他希少疾患用ERT市場
- 4.5.1 リソゾーム蓄積異常症の臨床試験パイプライン
- 4.5.2 戦略的提携による新規適応獲得事例
- 4.5.3 パンオーファン戦略と製品延命
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5. 第5章 流通チャネル別市場分析
- 5.1 病院・専門クリニックチャネル
- 5.1.1 製薬企業直販 vs. ディストリビュータモデル比較
- 5.1.2 治験サイトから商用導入までの流通構造
- 5.1.3 補助金プログラム連携販売事例
- 5.2 CRO／CDMO（製造受託）チャネル
- 5.2.1 スケールアップ外注ニーズと選定基準
- 5.2.2 品質保証・規制対応サービス比較
- 5.2.3 アジア新興CDMOの台頭と料金動向
- 5.3 オンライン調剤・配送チャネル
- 5.3.1 自己注射キット配送モデルの普及
- 5.3.2 遠隔医療プラットフォーム連携事例
- 5.3.3 コールドチェーン管理の標準化動向
- 5.4 保険・公的調達チャネル
- 5.4.1 政府入札・集中購買プログラムの仕組み
- 5.4.2 価格交渉・割引率の国際比較
- 5.4.3 患者助成制度とアクセス改善事例
- 5.5 患者支援プログラム（PSP）チャネル
- 5.5.1 コールセンター型サポートと治療継続率
- 5.5.2 栄養指導・心理サポート連携モデル
- 5.5.3 デジタルヘルスツール活用状況
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6. 第6章 地域別市場分析
- 6.1 北米市場
- 6.1.1 米国：Orphan Drug Act適用製品シェア
- 6.1.2 カナダ：公的医療保険適用条件と患者負担率
- 6.1.3 市場価格動向とPBM交渉力
- 6.2 欧州市場
- 6.2.1 EU：EMA承認動向とHTA評価プロセス
- 6.2.2 ドイツ：G-BA評価による償還価格決定事例
- 6.2.3 英国：NICE勧告とアクセス条件
- 6.3 アジア太平洋市場
- 6.3.1 日本：薬価制度改定とオーファンドラッグ指定動向
- 6.3.2 中国：国家保険への新薬収載プログラム
- 6.3.3 韓国・台湾：患者支援制度と自己負担軽減策
- 6.3.4 東南アジア：導入コスト支援プログラム
- 6.4 ラテンアメリカ市場
- 6.4.1 ブラジル：SUS公的保険でのERTアクセス状況
- 6.4.2 メキシコ：輸入認可手続きと価格統制
- 6.5 中東・アフリカ市場
- 6.5.1 湾岸諸国：高所得層向け先進医療需要
- 6.5.2 南アフリカ：公共医療プログラムとの連携
- 6.5.3 NGO支援による途上国アクセス改善事例
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7. 第7章 競合環境分析
- 7.1 主要企業市場シェアランキング
- 7.1.1 Sanofi（Genzyme）、Shire（Takeda）、Amicus Therapeutics、Sobi 等
- 7.1.2 中堅バイオ企業・ベンチャーのシェア動向
- 7.1.3 バイオシミラー開発企業の市場浸透率
- 7.2 製品ポジショニングマップ
- 7.2.1 価格帯 vs. 投与頻度・製剤持続性
- 7.2.2 臨床効果 vs. 副作用プロファイル
- 7.2.3 患者利便性 vs. コスト効率性
- 7.3 企業戦略とM&A動向
- 7.3.1 買収・提携による技術獲得事例
- 7.3.2 ライセンス契約・共同開発モデル
- 7.3.3 製造キャパシティ強化のための合弁事業
- 7.4 新規参入動向・スタートアップ分析
- 7.4.1 次世代バイオ医薬品開発ベンチャーの注目技術
- 7.4.2 デジタルヘルス連携企業の評価指標
- 7.5 参入障壁と競争要因
- 7.5.1 規制承認コスト・期間の比較分析
- 7.5.2 製造設備投資・バリューチェーン構築要件
- 7.5.3 ブランド信頼性・臨床エビデンスの重要性
- 7.5.4 患者サポートネットワーク構築難易度
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8. 第8章 付録：用語集とデータソース
- 8.1 用語集
- 8.1.1 主要用語定義（オーファンドラッグ、HTA、PBM、RWE 他）
- 8.1.2 略語一覧（ERT、QALY、ICER、CDMO、FDA、EMA 他）
- 8.2 図表一覧
- 8.2.1 図表番号とタイトルリスト
- 8.2.2 各図表データ出典（marketresearch.co.jpデータベース等）
- 8.3 データソース詳細
- 8.3.1 一次調査協力機関・インタビュー先一覧
- 8.3.2 二次資料参照先：公的統計、企業IR、学術論文
- 8.3.3 市場予測モデル前提条件リスト
- 8.4 調査チーム情報
- 8.4.1 プロジェクトリーダーおよび分析チーム構成
- 8.4.2 謝辞・問い合わせ先情報
- 8.5 免責事項
- 8.5.1 本レポート利用上の注意事項
- 8.5.2 著作権・転載許諾に関する規定
- 8.5.3 情報の正確性・最新性に関する留意点
- 8.6 更新履歴
- 8.6.1 版数別改訂点一覧
- 8.6.2 最終改訂日および改訂概要
- 8.6.3 今後の改訂予定事項
- 8.7 付録資料
- 8.7.1 インタビュー質問票サンプル
- 8.7.2 分析フレームワーク図
- 8.7.3 市場予測算出プロセス詳細
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■レポートの詳細内容・販売サイト
https://www.marketresearch.co.jp/mrc2412b088-enzyme-replacement-therapy-market-product/
■その他、Persistence Market Research社調査・発行の市場調査レポート一覧
https://www.marketresearch.co.jp/persistence-market-research-reports-list/
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